今年✿◈，BIOPIC迎来了成立十五周年✿◈。十五年来✿◈，中心产出了一系列具有国际领先水平的原创成果✿◈，为国家生命健康事业发展作出了重要贡献✿◈。值此周年之际✿◈，中心特别邀请教职员工✿◈、海内外校友及相关代表共同撰写纪念文集《聚天下英才而用之——BIOPIC十五年》✿◈，由北京大学出版社集结成册✿◈，即将出版✿◈。魏文胜的文章“从0到治愈✿◈：一场从实验室走出的医学变革”讲述了他投身基因编辑研究的历程✿◈：从最初的科学兴趣与探索✿◈，到关键技术的原创性突破✿◈，再到临床转化的实现✿◈，展现了一段以科技创新推动疾病治疗模式变革的科学征途✿◈。
1987年✿◈，魏文胜考入北大生物系✿◈，主修生物化学✿◈。毕业后✿◈，他赴美国密歇根州立大学攻读博士学位✿◈，随后在斯坦福大学开展博士后研究✿◈。当时✿◈，他师从重组DNA技术的发明人✿◈、基因工程奠基人之一Stanley N. Cohen教授✿◈，专注于肿瘤转移及炭疽毒素感染机制研究✿◈。
重返母校的契机源于一次学术报告✿◈。2006年✿◈，作为斯坦福大学医学院的助理研究员✿◈，魏文胜受邀回北大做报告✿◈，并参加了招聘面试✿◈，获得入职资格✿◈。然而✿◈，真正下定回国决心并没有想象中那样的“顺理成章”✿◈。最终✿◈，北大生命科学学院朱玉贤教授的一封信让他坚定了方向——“不去计较眼前得失✿◈，更着眼于长期发展”✿◈。2007年✿◈，魏文胜正式回到母校✿◈，建立了自己的科研实验室✿◈。
“蜜月期”甜蜜却短暂✿◈，现实压力很快扑面而来✿◈：科研进展受阻✿◈、学生培养与教学任务接踵而至✿◈。在尚未解决“生存问题”的情况下✿◈，魏文胜毅然带领实验室转向一个几乎完全陌生的研究方向——基因编辑✿◈。
2008年无限资源2018免费观看✿◈，在一次赴斯坦福大学的学术访问中✿◈，全新的基因编辑研究理念深深吸引了他✿◈。对于一位刚回国不久✿◈、尚未获得长聘教职✿◈，甚至尚无第一篇独立论文的年轻PI（Principal Investigator）来说✿◈，从零起步开展高风险技术研发✿◈，无疑是一场“激进”的冒险✿◈。
对魏文胜而言✿◈，带领团队踏上这条前途未卜的道路✿◈，源自内心始终未熄的执念——希望科研成果有朝一日能够真正用于治病救人无限资源2018免费观看✿◈。正是这份热血与使命感✿◈，支撑着他与团队踏上十余年的探索与开拓之路✿◈。
2009年底✿◈，TALE技术问世✿◈，基因编辑研究开始迅速升温✿◈，实验室也愈发深入地卷入这场技术变革✿◈。随后CRISPR技术的出现k8凯发天生赢家✿◈，让魏文胜立刻意识到一个期待已久的机遇——能否借此构建一个功能基因组学的高通量筛选平台？这一研究设想在他心中已渐渐成型✿◈，但实验室人手不足却成为现实问题✿◈。当高年级学生因风险犹豫时✿◈，一年级的周悦欣和朱诗优“懵懂上船”✿◈，团队才最终得以组建✿◈。
这些成果的集中发布✿◈，不仅开启了功能基因组学研究的新篇章✿◈，也引领了此后十余年大规模基因功能解析的热潮✿◈。值得一提的是✿◈，这一工作背后✿◈，凝聚了BIOPIC早期成员黄岩谊✿◈、汤富酬的重要支持与协助✿◈。在不经意间✿◈，这也埋下了魏文胜与BIOPIC之间深厚缘分的种子✿◈。
2014年✿◈，魏文胜正式加入BIOPIC✿◈。在这里✿◈，实验室获得了宝贵的平台及资源支持✿◈，并于2021年迁入综合科研二号楼✿◈，在这里开启了科研工作的新阶段✿◈。
建立高通量功能基因组学技术的初衷✿◈，不仅在于构建一个高效识别关键基因的平台✿◈、揭示新的功能机制✿◈，更寄望于推动潜在的临床转化✿◈。然而✿◈，一旦真正投入其中✿◈，科研的魅力也容易让人“上瘾”——每解决一个技术难题✿◈，眼前就会出现更多新的问题和更高的目标✿◈。
在全基因组尺度的蛋白编码基因CRISPR功能筛选平台成功建立后✿◈，魏文胜的目光转向另一个亟待突破的空白领域✿◈：非编码区功能解析✿◈。如何对数量庞大的非编码RNA（ncRNA）进行高效筛选✿◈，一直是困扰该领域的技术瓶颈无限资源2018免费观看✿◈。长期以来✿◈，非编码RNA被视作基因组的“暗物质”✿◈，虽数量庞大✿◈，却因功能难以观测而长期被认为是“冗余”或“无用”的转录产物✿◈。
通过与哈佛医学院刘小乐实验室的合作✿◈，魏文胜团队首创了基于大片段删除的高通量编辑策略✿◈，建立了全球首个针对人类长链非编码RNA（lncRNA）的功能筛选平台✿◈。为进一步提升解析通量与效率✿◈，他的实验室又开发出靶向剪接位点的筛选方法✿◈。
借助已搭建的筛选平台✿◈，魏文胜与团队的研究不再局限于以基因为单位的功能分析✿◈，而是将视野延伸至更精细的层级✿◈：将功能筛选的分辨率推进至单氨基酸位点✿◈，系统性地鉴定关键残基功能✿◈，从而拓展了对蛋白质功能调控机制的基础认知边界✿◈。
在持续推进基因编辑的理论建构与实验创新的同时✿◈，魏文胜团队不断优化筛选工具✿◈、丰富技术“工具箱”✿◈，以应对多样化的机制解析与基因功能研究需求✿◈。其中包括用于高效组装TALE模块的UltiMATE系统✿◈、显著提升筛选通量的iBAR策略✿◈、有效缓解DNA双链断裂引发细胞毒性的BARBEKO系统✿◈、实现单氨基酸分辨率功能扫描的PASTMUS方法✿◈，以及具备饱和筛选能力的PRESENT系统✿◈。诸多原创技术的建立✿◈，为实验室中“第一公里”的科研探索奠定了坚实基础✿◈。
值得铭记的是✿◈，这些关键突破的取得离不开BIOPIC的全方位支持✿◈。从宏观的实验室建设与科研经费保障✿◈，到微观的优秀学生团队助力✿◈，再到跨学科创新氛围与追求卓越的学术文化✿◈，都为成果诞生提供了肥沃土壤✿◈。谢晓亮教授曾在研究生开学致辞中提出“3个C”✿◈：confidence（自信）✿◈、commitment（投入）✿◈、communication（交流）✿◈。这也正是魏文胜团队长期受益的科研文化——既以自信和专注直面世界级难题✿◈，又保持自由与批判性思考✿◈，并在良好的沟通协作中不断前行✿◈。
扎根于基因编辑领域✿◈，魏文胜不仅推动技术体系的内部创新✿◈，也积极关注制度建设与科学表达✿◈。然而✿◈，他最为牵挂的✿◈，始终是如何实现基因编辑技术的自主发展与原创突破✿◈，以及如何跨越实验室与病房之间那“最后的99公里”✿◈。
基因编辑的早期探索集中在基因组层面✿◈。锌指核酸酶（ZFN）和转录激活样效应因子核酸酶（TALEN）率先开辟了基因组编辑之路✿◈，但很快被更高效✿◈、更便捷的CRISPR系统所取代✿◈。Emmanuelle Charpentier与Jennifer Doudna因此荣获2020年诺贝尔化学奖✿◈。CRISPR推动了高通量功能基因组学的迅速发展✿◈，但魏文胜团队并不满足于依附于这一单一技术体系✿◈，而是主动探索RNA编辑等全新方向✿◈，致力于开辟更多非CRISPR路径的潜力与可能✿◈。
一次偶然的实验观察✿◈，启发了团队一个全新的设想✿◈：能否完全不依赖外源蛋白✿◈，仅利用细胞自身的功能蛋白实现精准RNA编辑？2019年✿◈，这一设想演化为实验室自主开发的RNA编辑平台——LEAPER✿◈。与依赖CRISPR系统的技术不同✿◈，LEAPER的最大特色在于“去蛋白化”设计✿◈：只需递送一条短小的RNA分子✿◈，便能调动体内已有的编辑酶✿◈，完成精准修饰✿◈。这一简洁有效的机制不仅降低了递送难度✿◈，也显著减少了免疫原性和毒性风险✿◈，在临床应用中展现出天然优势✿◈。
魏文胜与团队不断优化这一底层技术平台✿◈，进一步开发出LEAPER 2.0✿◈，并在近期完成了LEAPER 3.0的研发✿◈，实现了编辑效率✿◈、靶向范围✿◈、生物安全性等方面的全面升级无限资源2018免费观看✿◈，同时持续拓展这一技术在适应症中的应用✿◈。系列技术创新与实践应用✿◈，都为将RNA编辑推向临床的目标提供坚实动力✿◈。
在RNA编辑之外✿◈，魏文胜团队在线粒体碱基编辑（mitoBE）领域也实现了关键突破✿◈。长期以来✿◈，由于线粒体疾病大多由单碱基突变引起✿◈，而CRISPR系统无法进入线粒体✿◈，导致科学界对其“无从下手”✿◈。尽管有DdCBE等系统问世k8凯发天生赢家✿◈，但仍存在线粒体DNA泄漏✿◈、脱靶率高等根本性问题✿◈。魏文胜团队选择从机制上“另起炉灶”✿◈，引入接口酶构建全新编辑系统✿◈，绕开既有平台的结构性缺陷✿◈。随后又开发出第二代线粒体碱基编辑器（mitoBE v2）无限资源2018免费观看✿◈，在效率与精准性上均显著提升✿◈，并在动物模型中完成了关键验证✿◈。
这不仅为线粒体疾病提供了首个实用级的精准编辑工具✿◈，也让这一过去被视为‘禁区’的领域✿◈，真正出现了治疗性介入的希望✿◈。
魏文胜团队研发的全球首款基于环状RNA技术的新冠疫苗✿◈，同样源于一次偶然发现✿◈。在优化LEAPER平台时✿◈，当时的博士研究生璩良和伊宗裔在环化RNA过程中发现无限资源2018免费观看✿◈，环状RNA不仅具备优异稳定性✿◈，还展现出惊人的蛋白表达效率✿◈。彼时正值新冠疫情暴发初期✿◈，全球尚无成熟疫苗✿◈。魏文胜认为“科研价值不应止于实验室”✿◈，尽管团队并非传统意义上的疫苗研发单位✿◈，仍迅速完成平台验证与疫苗设计✿◈。该项目的早期概念验证始于北大✿◈，但要真正证明这种新型疫苗的应用价值✿◈，需要巨额投入完成动物实验与病毒攻毒试验✿◈。在此过程中✿◈，团队得到了昌平实验室的大力支持✿◈，并在病毒不断变异的挑战下持续优化✿◈，最终验证了该新型疫苗在广谱有效性方面的潜力✿◈。
目前✿◈，该疫苗已完成首轮临床试验✿◈，初步验证了这一全新疫苗形式的可行性与有效性✿◈，为未来应对突发传染疾病提供了重要的战略性技术储备✿◈。
在细胞与基因治疗（CGT）领域✿◈，科学与技术始终相辅相成✿◈。依托高通量功能基因组学平台的长期积累与持续创新✿◈，魏文胜团队不断取得重要发现✿◈，并以原创者的身份推动技术走向临床✿◈，力求兑现“让科研真正服务患者”的初心✿◈。
“我们始终希望新知识不仅停留在论文里✿◈，更能进入病房✿◈，惠及患者✿◈。”然而✿◈，跨越这条漫长的“99公里”✿◈，不仅需要科研成果与热情✿◈，更需要技术突破✿◈、制度创新与多方协同✿◈。
“通用型细胞治疗”的探索正源于这样的思考✿◈。传统CAR-T疗法虽在部分癌症治疗中取得突破✿◈，但高昂成本✿◈、冗长制备周期和个体差异等问题✿◈，严重制约了其普及✿◈。为寻求破解之道✿◈，魏文胜团队通过系统筛选✿◈，锁定关键调控因子k8凯发天生赢家✿◈，使健康供体T细胞获得“免疫豁免”能力✿◈，从而实现真正意义上的“通用型CAR-T”✿◈。团队发现✿◈，敲除单一关键调控蛋白即可显著增强供体细胞的“隐身性”✿◈，既避免宿主排斥✿◈，又不引发免疫攻击✿◈。这一策略不仅在恶性淋巴瘤中展现出突出疗效✿◈，也在自身免疫性疾病研究中取得突破✿◈，标志着异体细胞治疗在“可及性”与“安全性”上迈出了关键一步✿◈。相关研究成果也将在近期正式发表✿◈。
与此同时k8凯发天生赢家✿◈，团队自主开发的RNA编辑系统（LEAPER）同样展现出强大的临床转化潜力✿◈。在非人灵长类杜氏营养不良症（DMD）模型中✿◈，单次注射LEAPER载体即可实现长期稳定的外显子跳读✿◈，显著改善运动能力✿◈。基于这一成果✿◈，团队携手转化合作伙伴✿◈，率先启动了针对DMD患者的临床探索✿◈。目前已有三位患者接受治疗✿◈，并呈现出令人振奋的初步疗效k8凯发天生赢家✿◈。
对团队每一位成员而言✿◈，看到这些数据的那一刻都倍感震撼——多年在实验室里精心打磨的原创技术✿◈，终于在真实的患者身上点亮了希望之光✿◈。
从“实验室闭环”到“跨学科k8凯发天生赢家✿◈、跨阶段✿◈、跨机构”的协同创新✿◈，无数次推演与反复试错所凝结的科研成果✿◈，正在“科学”与“技术”的交汇中跨越“从1到N”的临床转化鸿沟✿◈，逐渐化为切实可见的治疗手段✿◈。
对魏文胜而言✿◈，自2009年转向基因编辑研究以来✿◈，十余年间既有成就与喜悦✿◈，也有遗憾与释然——比如“完美错过”了所有的“帽子”✿◈。但北大的包容与BIOPIC在关键时刻的雪中送炭✿◈，让他和团队能够始终专注于那些真正重要的问题✿◈。这✿◈，或许才是十余年科研旅程中最宝贵的馈赠✿◈。
“未来的路依旧艰难✿◈，但我们并不缺少继续前行的勇气✿◈。”在基因编辑的道路上✿◈，总有这样一群人✿◈，推动其健康而全面的发展✿◈，使之真正成为造福患者✿◈、向善而行的技术✿◈。凯发k8官网下载客户端中心✿◈，凯发K8国际首页✿◈。凯发天生赢家一触即发官网天生赢家 一触即发✿◈，
