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K8凯发登录|卑弥呼|基因编辑技术为唐氏综合征治疗提供新思路 发布时间:2025-10-25 文章来源:凯发娱发K8官网集团

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  本项研究中✿ღ,团队从唐氏综合征患者皮肤中提取成纤维细胞并以此培育出诱导多功能干细胞(iPS细胞)✿ღ。接着✿ღ,他们应用染色体工程学培育出3种iPS细胞✿ღ,这3种iPS细胞分别被删除了3条21号染色体的其中一条卑弥呼✿ღ。以对这些细胞的全基因组测序结果为基础✿ღ,研究人员提取出每条21号染色体所特有的供CRISPR/Cas9基因编辑技术识别的序列卑弥呼✿ღ。以提取的这些序列信息为基础✿ღ,研究团队构建起可将目标21号染色体从多个点位切割的CRISPR/Cas9系统✿ღ。用这一系统处理唐氏综合征患者的iPS细胞K8凯发登录✿ღ,能以高至37.5%的准确率去除目标21号染色体✿ღ。研究人员详细分析了已去除多余染色体的iPS细胞✿ღ,包括其基因表达模式✿ღ、细胞增殖速度以及对活性氧的处理能力等✿ღ。结果发现✿ღ,这些细胞的特性已恢复正常K8凯发登录✿ღ。研究人员还确认✿ღ,iPS细胞以外的分化细胞✿ღ、如成纤维细胞以及非分裂细胞中✿ღ,也可以用CRISPR/Cas9系统去除染色体✿ღ。

  不过K8凯发登录✿ღ,公报也表示✿ღ,目前这项技术还处于体外细胞实验验证概念的阶段✿ღ,还存在一些缺点✿ღ,今后需要研发不依赖切割的更安全的染色体去除技术✿ღ。

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